Avendo raccolte le cellule della pelle, gli scienziati li riprogrammato in cellule staminali e poi utilizzato un tipo di tecnica 'forbice molecolare' noto come nucleasi dito di zinco per tagliare genoma delle cellule esattamente al posto giusto e inserire una versione corretta del gene utilizzando un trasportatore di DNA chiamato piggyBac.

'Questi sono i primi passi, ma se questa tecnologia può essere preso in trattamento, che offrirà grandi vantaggi possibili per i pazienti', ha aggiunto.

Nello studio di Mercoledì, pubblicato sulla rivista Nature, il team inglese ha preso cellule della pelle di un paziente con una mutazione in un gene chiamato alfa1 antitripsina, che è responsabile della produzione di una proteina che protegge contro l'infiammazione.

La ricerca è focalizzata su due forme principali cellule embrionali staminali, che vengono raccolte da embrioni e cellule riprogrammate, anche conosciute come cellule staminali pluripotenti indotte o cellule iPS, che vengono riprogrammate da cellule della pelle o del sangue normali.

Un team di ricercatori guidato dal Sanger Institute e l'Università di Cambridge da taglio metodi all'avanguardia per correggere una mutazione genetica nelle cellule staminali derivate da biopsia cutanea del paziente, e poi crebbe fino a diventare cellule del fegato fresco.

Quando furono scoperti nel 2006, cellule iPS sembravano una soluzione perfetta per il dibattito etico sull'uso di cellule staminali embrionali perché sono fatte in un laboratorio da cellule della pelle o del sangue normali. Le cellule staminali embrionali sono di solito raccolti da embrioni rimasti presso le cliniche della fertilità e il loro utilizzo si oppone da molti gruppi religiosi.

Ludovic Vallier, anche da Cambridge University, ha detto che i risultati sono stati un primo passo verso la terapia cellulare personalizzata per disturbi del fegato genetiche. 'Abbiamo ancora grandi sfide da superare, ma ora abbiamo gli strumenti necessari', ha detto.

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Nuovo metodo di cellule staminali rende funzionanti le cellule del fegato

Le sequenze piggyBac rimanenti sono stati poi rimossi dalle cellule, pulirli e permettendo loro di essere convertite in cellule epatiche senza alcuna traccia di danno al DNA residuo al sito della correzione genetica.

del corpo, la fonte di tutte le altre cellule. Gli scienziati dicono che potrebbero trasformare la medicina, offrendo trattamenti per la cecità, midollo spinale e altre lesioni gravi, e le nuove cellule per organi danneggiati.

'Se siamo in grado di usare le proprie cellule pelli di un paziente per la produzione di cellule del fegato che possiamo mettere di nuovo nel paziente, si può evitare che il futuro necessità di trapianto', ha detto il dottor Lomas.

Le cellule staminali sono cellule

'Abbiamo poi trasformato queste cellule in cellule di fegato umano e metterli in un mouse e dimostrato che erano vitali,' David Lomas, un professore di Cambridge della biologia delle vie respiratorie che ha anche lavorato sulla squadra, ha detto ai giornalisti al briefing.

Ma negli ultimi anni, sono state espresse preoccupazioni che le cellule iPS potrebbero non essere così 'pulito' o in grado, come le cellule embrionali. società avanzata Cell Technology, lotti rispetto di cellule iPS con le cellule staminali embrionali e ho notato le cellule iPS sono morte in modo più rapido ed erano molto meno in grado di crescere ed espandersi.

In un briefing sul lavoro, il dottor Bradley ha detto la Donne Canada Goose Resolute Parka Rosso Sito Ufficiale tecnica il primo successo di questo tipo lascia dietro di sé alcuna traccia della manipolazione genetica, fatta eccezione per la correzione genica.

scienziati britannici hanno sviluppato una nuova tecnica di cellule staminali per la coltivazione di cellule del fegato di lavoro che potrebbe eventualmente evitare la necessità di trapianti di fegato costosi e rischiosi.

persone con mutante antitripsina alfa1 non sono in grado di rilasciare la proteina correttamente dal fegato, così diventa intrappolati lì e porta a cirrosi epatica e l'enfisema polmonare casualmente. Questo è uno dei più comuni disturbi del fegato e del polmone ereditati e colpisce circa uno su 2000 persone di origine nord europea, i ricercatori hanno detto.

I ricercatori hanno detto che potrebbe essere un altro cinque a 10 anni prima di pieni studi clinici della tecnica potrebbero essere eseguiti utilizzando i pazienti con malattia epatica. Ma se riescono, trapianti di fegato costoso e complicato le procedure di cui i pazienti hanno bisogno di una vita di farmaci per garantire il nuovo organo non viene respinto potrebbe diventare un ricordo del passato.